基因工程化间充质干细胞为帕金森病治疗带来曙光******
科技日报讯 (记者赵汉斌)帕金森病是继肿瘤、心脑血管疾病之后中老年健康的“第三杀手”。近日,科技日报记者从昆明理工大学灵长类转化医学研究院了解到,该院季维智院士、李天晴教授团队在应用基因工程化间充质干细胞治疗帕金森病方面取得重要进展。相关研究成果在线发表于国际期刊《自然伙伴期刊—帕金森病》。
目前,我国帕金森病患者已超300万人,年医疗费用超过2000亿元。这种疾病发病率和死亡率都非常高,6年内的死亡率高达66%。常规的临床治疗方法,长期使用会带来明显的副作用,后期还有失效之虞。因此开发安全、有效、经济并适合广大帕金森病患者的治疗方法,一直是整个医疗领域努力的方向。
李天晴、季维智团队耗时8年,潜心开发出用于帕金森病治疗的可持久稳定分泌多巴胺神经递质的基因工程化间充质干细胞,将其移植到大鼠和猴帕金森病模型后,可通过恢复纹状体多巴胺水平,实现中脑多巴胺环路的原位重建,并可快速恢复急性和慢性帕金森病猴模型的运动和非运动障碍缺陷。长达5年的结果评价,证明了该方法的安全性和有效性,显示出基因工程化间充质干细胞在未来帕金森病临床治疗应用中的巨大潜力。
此项研究有力地支持了基因工程化间充质干细胞移植在不同帕金森病模型中的显著治疗效果,其安全性可在移植前得以充分评估;同时可实现细胞的规模化和标准化扩增以及建立稳定的质控体系,用于细胞药物开发。此方法可以治疗包括重症在内的大部分帕金森病,且移植结果在2周内可发挥功效,有利于移植效果评价,减少临床费用。
天津大学发现新型结晶抑制剂 有望用于治疗肾结石******
中新社天津2月3日电 (孙玲玲 焦德芳)记者3日从天津大学获悉,天津大学结晶中心教授龚俊波团队与休斯敦大学等开展国际合作,成功发现一种新型结晶抑制剂。该研究得到中国国家自然科学基金支持,成果发表于国际权威期刊《自然·通讯》。据悉,该抑制剂可有效抑制诱发尿酸盐结石形成的晶体生长,有望为肾结石患者带来福音。
据介绍,这种新型抑制剂能在特定浓度下产生“自抑制”结晶现象,可以控制甚至完全阻止晶体生长,为尿酸盐结石预防治疗提供了全新思路——患者只需把尿酸浓度控制在特定范围内,就能长效抑制尿酸盐晶体生长,不再需要其他外来治疗药物抑制肾结石的形成。
肾结石是尿液中无机或有机盐类浓缩过饱和析出形成的晶体聚结体。传统结石抑制剂多来源于天然中草药或水果提取物,这些“天然抑制剂”分子不同于结石成分,患者需要长期依赖药物或保健食品摄入。龚俊波团队与休斯敦大学课题组合作,首次发现了尿酸盐酮-烯醇互变异构体可成为一种高效的“伴生抑制剂”。尽管目前实现这种治疗路径还有待进一步研发,但这项发现具有广阔的研究前景和医疗价值。
“药物有效性与它们在人体中的溶解速率密切相关。通过这项研究,我们还找到了当互变异构体作为缺陷被纳入药物晶体内部时,会对其溶解速率产生显著影响这一重要规律。”据该成果论文第一作者、天津大学化工学院讲师汤伟伟介绍,“这不仅是学界在肾结石病理性结晶机理与调控方面取得的重要进展,还可为高端药物晶体质量控制和工业结晶过程开发提供科学理论指导。”(完)